Ridare la vista a chi vede sempre e solo buio. È l'ambizioso obiettivo di una nuova promettente terapia genica, sviluppata da un gruppo di ricercatori dell'Istituto di Oftalmologia Molecolare e Clinica di Basilea (IOB) e descritta in un articolo pubblicato sulla rivista Science. Gli scienziati sono riusciti a rendere rendere sensibili alcune cellule di retina cieche a una particolare frequenza di luce. In particolare, dopo il trattamento le cellule di retina sono tornate ad essere sensibili alla luce del vicino infrarosso (NIR), una regione dello spettro elettromagnetico nella banda dell'infrarosso.
Lo studio della terapia genica NIR ha il potenziale per migliorare la vista dei pazienti affetti da una degenerazione maculare, una condizione responsabile della perdita parziale della vista di 200 milioni di persone ogni anno in tutto il mondo. “I pazienti con degenerazione maculare nel tempo tendono a perdere la visione centrale, anche se mantengono la vista periferica", Botond Roska, direttore dell'IOB. "I trattamenti attuali possono rallentare la progressione, ma non sono in grado di ristabilire la sensibilità alla luce della retina, cosa che potrebbe migliorare significativamente la qualità della vita e la partecipazione alle attività quotidiane dei pazienti", aggiunge. "La nostra terapia genica oftalmica - Dasha Nelidova, prima firma dell’articolo - utilizza un virus (AAV) come veicolo per trasferire geni a cellule specifiche, e una iniezione sub-retinale inserisce DNA virale e nanoparticelle d’oro che fungono da antenne e assorbono la luce NIR. Il gene fornisce alle cellule retiniche le proteine necessarie al passaggio di ioni dall'esterno all'interno della cellula, in modo che la luce NIR possa indurre impulsi nervosi alle cellule danneggiate simili a quelli che si verificano quando viene assorbita luce visibile”.
I ricercatori raccontano di essersi ispirati alla visione a infrarossi dei serpenti e di aver sviluppato un sensore NIR basato sulla terapia genica e la nanotecnologia. “Secondo i risultati dei primi test, la terapia ha generato una visione almeno parziale in alcune cavie affette da cecità. Gli impulsi nervosi viaggiavano infatti dalle cellule della retina attraverso il nervo ottico fino alle aree di elaborazione visiva del cervello. I risultati sono stati confermati da test ex vivo condotti su campioni di retina provenienti da donatori”, continua Roska, sottolineando l’impegno dell’IOB e l’importanza della collaborazione con i colleghi di Parigi nella ricerca di una terapia genica optogenetica. “Siamo nelle prime fasi dello sviluppo di una terapia genica in grado di combinare la visione naturale e NIR, e in futuro speriamo di garantire una migliore funzione visiva nei pazienti con degenerazione maculare”, concludono gli autori.
