Glaucoma, nuova terapia genica per danni a nervo ottico

Al momento è stata testata solo sui ratti, ma i risultati di una nuova terapia genica per la rigenerazione del nervo ottico sono talmente incoraggianti da far ben sperare in una soluzione per gli esseri umani contro il glaucoma. Svluppata da un team di scienziati dell'Università di Cambridge, la nuova soluzione terapeutica consiste nell'aumentare la produzione della proteina ZFYVE27 o protrudina per “riparare” i danni al nervo ottico. I risultati, pubblicati sulla rivista Nature, potrebbero avere implicazioni anche contro altre gravissime problematiche, come le lesioni al cervello e al midollo spinale.

“Gli assoni, o fibre nervose, nel sistema nervoso centrale (SNC) normalmente non si rigenerano dopo lesioni o malattie - spiega Richard Eva, ricercatrice dell'Università Cambridge e autrice dello studio - il che significa che il danno è spesso irreversibile. Ma negli ultimi dieci anni una serie di studi ha suggerito la possibilità di stimolare una rigenerazione”. Il team di ricerca ha focalizzato la sua attenzione sul gene responsabile della produzione della proteina ZFYVE27, nella speranza potesse portare alla rigenerazione delle cellule nervose proteggendole dalle morte cellulare a seguito di una lesione. Grazie a un sistema di coltura cellulare, il gruppo di ricerca ha ottenuto la crescita di unità biologiche in vitro, e gli assoni sono stati poi danneggiati con del laser. “Abbiamo scoperto che l'aumento della quantità e dell'attività di ZFYVE27 nelle cellule nervose - spiegano gli studiosi - aumenta notevolmente la loro capacità di rigenerazione. Le cellule nella retina, note come cellule gangliari della retina, estendono gli assoni dall'occhio fino all'organo cerebrale e il nervo ottico permette la trasmissione e l'elaborazione delle informazioni visive”. Per verificare la capacità della proteina ZFYVE27 di stimolare la riparazione del sistema nervoso centrale danneggiato in un organismo intatto, gli scienziati hanno utilizzato una tecnica di terapia genica su un campione di roditori.

“Quando abbiamo misurato la rigenerazione poche settimane dopo una lesione da schiacciamento al nervo ottico - afferma James Fawcett, altra firma dell'articolo e ricercatore presso l'Università di Cambridge - abbiamo notato una notevole capacità di riparazione. Questa tecnica potrebbe aiutare a proteggere dal glaucoma, una condizione piuttosto comune tra le problematiche della visione”. Il glaucoma porta al danneggiamento progressivo del nervo ottico e, se non diagnosticato tempestivamente, può provocare la perdita della vista. Si stima che questo disturbo colpisca ben 1 milione 200mila persone in Italia, ma il 50% dei pazienti non sa di averlo e il 20% corre il rischio concreto di perdere definitivamente la vista. Secondo i ricercatori, la nuova terapia genica potrebbe portare a effettivi benefici. “Saranno necessari ulteriori studi - sottolineano i ricercatori - per valutare l'efficacia del trattamento sugli esseri umani. La nostra speranza è che aumentare la produzione di questa proteina possa altresì facilitare la rigenerazione cellulare a seguito di lesioni al cervello e al midollo spinale, oltre che al nervo ottico”.