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Una piccola molecola sintetica, chiamata MR-409, è in grado di rallentare l'atrofia muscolare spinale (SMA), una malattia neuromuscolare rara dell’infanzia. A dimostrarlo è stato uno studio dell’Università di Torino, pubblicato sulla rivista Proceedings of the National Academy of Sciences. La SMA è caratterizzata dalla perdita dei motoneuroni, le cellule nervose che trasportano i segnali dal sistema nervoso centrale ai muscoli, controllandone il movimento. La SMA, che ha un’incidenza di circa 1 su 10.000 nati vivi, provoca debolezza, atrofia muscolare progressiva e complicazioni respiratorie. È causata da mutazioni del “gene per la sopravvivenza del motoneurone” e conseguente carenza della proteina SMN (Survival Motor Neuron), essenziale per la sopravvivenza e il normale funzionamento dei motoneuroni.

Fino a poco tempo fa, il trattamento della SMA era esclusivamente sintomatico, finalizzato a migliorare la qualità di vita dei pazienti. Oggi, invece, sono stati approvati nuovi farmaci in grado di incrementare la produzione di proteina SMN funzionale, ma non sono ancora considerati come cura definitiva per la SMA. Nel nuovo studio i ricercatori hanno dimostrato che MR-409, analoga del growth hormone-releasing hormone (GHRH, neurormone che stimola il rilascio dell’ormone della crescita), potrebbe essere di aiuto nel trattamento della SMA. MR-409 è prodotta a Miami, nel laboratorio dei Andrew Viktor Schally, Premio Nobel per la Medicina e coautore del lavoro. Nello specifico, i ricercatori che hanno condotto lo studio hanno evidenziato come MR-409 sia in grado di migliorare le funzioni motorie, attenuare l’atrofia muscolare e promuovere la maturazione delle giunzioni neuromuscolari in un modello sperimentale di SMA. Inoltre, MR-409 contrasta la perdita dei motoneuroni e riduce l’infiammazione nel midollo spinale.

“Questi risultati suggeriscono che MR-409 possa rappresentare un potenziale farmaco, in associazione ad altre terapie, nel trattamento della SMA”, dicono i ricercatori. Lo studio è il risultato di una collaborazione tra il gruppo di neuroscienziati, da anni impegnati nella ricerca sulla SMA, ed il gruppo di endocrinologia cellulare e molecolare, che insieme a Schally e i suoi collaboratori, ha dimostrato già in precedenza gli effetti protettivi degli analoghi del GHRH, anche a livello cardiaco e muscolare. Pur non essendo ancora disponibili per uso umano, sono in corso ulteriori studi per l’autorizzazione di queste sostanze per uso clinico, definite “agonisti” del GHRH, così come degli “antagonisti”, promettenti farmaci antitumorali, già studiati nel mesotelioma pleurico maligno e nei tumori ipofisari.