Neuroblastoma: protocollo PREME per cure pediatriche

Terapie personalizzate costruite “su misura”" dei piccoli pazienti con neuroblastoma, il tumore più comune in età pediatrica. È questo l’obiettivo di PREME, il primo protocollo prospettico multicentrico italiano di medicina di precisione focalizzato su questa forma di cancro. Guidato e finanziato dall’Istituto Giannina Gaslini di Genova, vanta la collaborazione di altri rinomati istituti di ricerca. Il progetto, co-finanziato dalla Fondazione Italiana per la Lotta al Neuroblastoma e dall’associazione OPEN (Oncologia Pediatrica e Neuroblastoma), è nato nel 2019 e dal 2022 è diventato un vero protocollo clinico.

“L’obiettivo primario di PREME – spiegano i due ricercatori senior del Gaslini, Chiara Brignole e Fabio Pastorino, responsabili dell’esecuzione del progetto – è rappresentato dalla caratterizzazione genomica di campioni di pazienti affetti da neuroblastoma alla diagnosi, in casi di refrattarietà al trattamento di prima linea o in recidiva, per lo sviluppo di terapie innovative di medicina di precisione. PREME realizza infatti terapie su misura basate sulle caratteristiche genetiche e molecolari dei tumori individuali, migliorando probabilità di successo ed efficacia dei trattamenti. Tutto questo grazie a metodologie d’avanguardia e alle competenze di un team multidisciplinare composto da biologi, genetisti, clinici e bioinformatica”. Da poco è stato pubblicato sul Journal of Translational Medicine il primo studio biologico dell’equipe di PREME, che documenta i risultati ottenuti su un campione di 18 pazienti.

Grazie a tecniche di sequenziamento di nuova generazione e sofisticate analisi bioinformatiche condotte al CEINGE e al CIBIO dell’Università di Trento – spiega Mario Capasso, che guida il team di bioinformatici del CEINGE – è emerso che l’84% dei pazienti affetti da neuroblastoma presentava alterazioni genomiche suscettibili di intervento terapeutico”.