Nuovo farmaco riduce i trigliceridi fino al 45,5%

Un nuovo anticorpo monoclonale sperimentale, denominato MAR001, ha ridotto significativamente i livelli di trigliceridi nel sangue, con diminuzioni comprese tra il 39 e il 45,5 % rispetto al placebo dopo 12 settimane di trattamento. È quanto emerge da uno studio clinico randomizzato di fase 2b coordinato da Michelle O’Donoghue, del Mass General Brigham Heart and Vascular Institute e del gruppo di ricerca TIMI, pubblicato sul New England Journal of Medicine e presentato al congresso annuale dell’American Heart Association.

La sperimentazione ha coinvolto 235 persone con trigliceridi elevati, arruolate in 48 centri negli Stati Uniti, Canada, Australia e Nuova Zelanda. I partecipanti sono stati assegnati casualmente a ricevere placebo oppure una delle tre dosi di MAR001, pari a 300, 450 o 900 milligrammi, mediante iniezione sottocutanea ogni 4 settimane per 24 settimane. Il farmaco agisce bloccando ANGPTL4, una proteina che normalmente inibisce la lipoproteina lipasi, enzima coinvolto nella degradazione dei trigliceridi. Alla dodicesima settimana, tutte e tre le dosi hanno prodotto riduzioni significative dei trigliceridi a digiuno rispetto al placebo, comprese tra il 39 e il 45,5%.

Nel corso dello studio, il trattamento non è stato associato a una maggiore frequenza di effetti avversi rispetto al placebo. “Nonostante i progressi delle terapie per ridurre i lipidi, molti pazienti continuano ad avere trigliceridi elevati e un rischio cardiovascolare”, spiega O’Donoghue. “I nostri risultati suggeriscono che MAR001 potrebbe ridurre i trigliceridi in modo sicuro ed efficace”, aggiunge. Gli autori precisano che resta da verificare se la riduzione dei trigliceridi si traduca in un minor rischio di pancreatite e altre complicanze. Una successiva sperimentazione valuterà il farmaco in pazienti con livelli particolarmente elevati. Lo studio è stato finanziato da Marea Therapeutics, azienda sviluppatrice del trattamento.