Polli geneticamente modificati per produrre farmaci salva-vita

Sono uova davvero speciali quelle prodotte dai polli allevati nei laboratori del Roslin Institute di Edimburgo, l'istituto britannico dove per la prima volta è stato clonato con successo un mammifero, partendo da una sola cellula somatica. Era il 1996 quando è stata annunciata la creazione della famosa pecora Dolly. Ora, a distanza di 23 anni, lo stesso istituto torna a stupire annunciando un risultato quasi altrettanto straordinario: i ricercatori hanno modificato il genoma dei polli affinché producano uova contenenti proteine umane da cui ricavare farmaci salva-vita.

In pratica, i ricercatori hanno dimostrato che è possibile trasformare i polli in “fabbriche di farmaci” viventi. I risultati, pubblicati sulla rivista BMC Biotechnology, aprono la strada a un nuovo metodo di produzione di farmaci molto più economico dell’attuale. Oggi infatti le terapie a base di proteine, come i trattamenti antitumorali Herceptin e Avastin, sono tanto efficaci quanto costose. Ma la possibilità di ottenere gli stessi farmaci da uova di polli geneticamente modificati potrebbe contribuire a rendere più economici, e di conseguenza più disponibili, questi trattamenti.

La tecnica utilizzata dai ricercatori per modificare il DNA del polli, introducendo nuovi geni, ha richiesto l'impiego di un lentivirus. Si tratta di una tecnica ormai consolidata, ma che richiede più tentativi prima che di riuscire a raggiungere l'obiettivo desiderato. Ma i ricercatori stanno ora pensando a un nuovo sistema. Gli studiosi si aspettano una maggiore efficienza dall'uso della tecnica CRISPR-Cas9, il cosiddetto “editing genetico”, che consenta di “tagliare” e “incollare” i geni in modo molto più preciso.

Attualmente all'istituto Roslin sono stati creati all’incirca una dozzina di polli transgenici che si stima producano 300 uova all’anno. Tantissime, se pensiamo che con un semplice processo di purificazione sono bastate appena tre uova per produrre delle dosi clinicamente rilevanti di proteine. Il prezioso carico si trova nell’albume. “Queste proteine sono davvero costose da produrre - spiega Lissa Herron, una delle autrici dello studio - perché non puoi sintetizzarle chimicamente in un laboratorio. Hai bisogno di un sistema vivente per fabbricarle perché le proteine sono molecole molto grandi e molto complesse”. Finora i polli sono stati geneticamente modificati per ottenere due proteine in particolare, la IFNalpha2a e il macrofago-CSF. La prima ha un’importante attività antivirale e antitumorale.  “E’ una proteina umana che si trova nel nostro organismo, è espressa come parte del nostro sistema immunitario”, dice Herron. "Oggi viene utilizzata in clinica per il trattamento dell’epatite e di alcuni tumori".  Il macrofago-CSF, invece, viene utilizzato come terapia che stimola l’autoriparazione dei tessuti danneggiati.

Come per tutte le ricerche, per quanto promettenti esse siano, ci vorrà del tempo prima che i loro frutti arrivino ai pazienti. Secondo i ricercatori, potrebbero volerci decenni di studi e test. Tuttavia, i trattamenti per le malattie rare, le cosiddette “medicine orfane”, potrebbero arrivare prima. Così come più rapida potrebbe rivelarsi l’approvazione all’uso di farmaci destinati agli animali. Questo significa poter avere in tempi più brevi terapie proteiche a basso costo per animali da fattoria e domestici, aprendo un nuovo mercato nel settore veterinario.