Distrofia: proteina modificata per rigenerare i tessuti

Una proteina ingegnerizzata in laboratorio potrebbe rappresentare una “svolta” per le persone affette da distrofia muscolare. Testata su modelli animali, infatti, la 3S-HMGB1 si è rivelata in grado di ridurre l'infiammazione e promuovere la rigenerazione dei tessuti. Gli autori dello studio, pubblicato sulla rivista Science Translational Medicine, sono i ricercatori dell’IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano.

In particolare, gli studiosi hanno per prima identificato una proteina coinvolta nei processi di stress ossidativo e infiammazione persistente alla base della degenerazione dei tessuti nelle distrofie muscolari, malattie genetiche con un andamento progressivo e potenzialmente invalidante. Si tratta appunto HMGB1, una proteina chiave nel governare sia i processi infiammatori sia rigenerativi, fondamentali entrambi per la guarigione dei tessuti. Poi gli scienziati l'hanno modificata, trasformandola in 3S-HMGB1, e l'hanno testata in modelli sperimentali, dimostrando che promuove la rigenerazione e migliora la funzione muscolare, oltre a ridurre l’infiammazione e la fibrosi. La nuova proteina ingegnerizzata in laboratorio potrebbe quindi costituire in futuro una nuova strategia terapeutica per rallentare la progressione delle manifestazioni cliniche muscolari.

“Oggi molti dei trattamenti in fase di studio - spiega Emilie Vénéreau, responsabile del laboratorio di Rigenerazione Tissutale e omeostasisono dell'ateneo milanese e coordinatrice dello studio - volti a neutralizzare del tutto l’attività della proteina (la versione originale), eliminandone in questo modo sia i suoi effetti pro-infiammatori che quelli rigenerativi. Noi abbiamo invece pensato di utilizzare la doppia natura di HMGB1 a nostro vantaggio: per sviluppare un nuovo possibile approccio terapeutico mirato a promuoverne la rigenerazione muscolare e, al contempo, a limitare l’infiammazione del microambiente muscolare”. La versione modificata della proteina non può essere ossidata e promuove la rigenerazione muscolare in modelli sperimentali di distrofie muscolari agendo sulle cellule staminali muscolari e limitando la risposta infiammatoria e la fibrosi. “3S-HMGB1 è potenzialmente un promettente farmaco candidato - conclude Venereau - per il trattamento delle distrofie muscolari, anche se questa proteina ingegnerizzata è stata fino ad ora utilizzata solo in laboratorio. Saranno quindi necessari ulteriori studi preclinici per valutare sicurezza ed efficacia anche a lungo termine prima di poter sperare di passare all’uomo”.