Nuovo farmaco biologico contro il glioblastoma

Si chiama hrBMP4 la proteina ricombinante umana dimostratasi capace di agire sulle cellule staminali tumorali del glioblastoma, un grave tumore del cervello, bloccandone la crescita, senza tossicità a carico dell'organismo. A scoprirlo è un recente studio multicentrico internazionale di fase 1, pubblicato sulla rivista Molecular Cancer e realizzato da StemGen SpA, biotech italiana nata all’interno dell’Università di Milano-Bicocca. La ricerca è stata ideata e coordinata da Angelo Vescovi, direttore scientifico e docente presso il Dipartimento di Biotecnologie e Bioscienze della Bicocca.

Contro il glioblastoma multiforme, il più comune e aggressivo tra i tumori maligni del cervello, con 40.000 nuovi casi all’anno nel mondo e un’aspettativa di vita alla diagnosi di soli 14,5 mesi, non sono stati identificati nuovi farmaci efficaci negli ultimi 4 decenni. La proteina morfogenetica ossea ricombinante umana 4 (hrBMP4) potrebbe inaugurare ora un approccio terapeutico del tutto inedito per questa neoplasia. L’obiettivo non è più cercare di uccidere tutte le cellule del cancro, ma solo sulle cellule staminali carcinogeniche, vero motore dello sviluppo tumorale, rendendole incapaci di moltiplicarsi e sostenere la crescita del tumore. La nuova terapia, detta di “pro-differenziamento”, ha superato lo studio clinico di fase 1, dimostrandosi sicura e molto ben tollerata in una popolazione di pazienti affetti da glioblastoma recidivante (con aspettativa di vita media di 5 mesi). La proteina ha inoltre iniziato a dare prova della sua efficacia nel bloccare, e in alcuni casi eliminare, la neoplasia, in assenza di seri effetti collaterali e con eccellente tollerabilità anche alla dose massima impiegata.

Inoltre, nei soggetti “non-responder”, la recidiva si è manifestata quasi esclusivamente nelle aree cerebrali non irrorate da hrBMP4. “Se si considera che lo studio è stato condotto su soggetti già molto compromessi da una patologia in stadio avanzato i risultati ottenuti rappresentano una speranza concreta per iniziare a cambiare la storia di questo terribile tumore cerebrale”, spiega Vescovi.