Diabete Tipo 1: le staminali scansano l’insulina

I risultati di una ricerca pubblicata sul New England Journal of Medicine supportano l’efficacia e la sicurezza di una terapia a base di isole pancreatiche derivate da cellule staminali pluripotenti allogeniche (ossia ricavate da donatore sano) per il trattamento del diabete di tipo 1 (zimislecel). Lo studio di fase 1-2 è stato condotto da un gruppo di ricercatori statunitensi ed europei e ha arruolato 14 persone con diabete di tipo 1, tutte sottoposte a follow-up di 12 mesi. Le prime due persone sono state trattate con 400 milioni di cellule infuse nel fegato, al fine di verificarne la sicurezza. Le successive 12 hanno ricevuto 800 milioni di cellule, per valutarne la funzionalità. In entrambe le coorti, la terapia cellulare è stata somministrata in associazione a un regime di immunosoppressione.

Tutti i dodici partecipanti trattati con dose piena hanno evitato gravi episodi di ipoglicemia e mantenuto un controllo glicemico ottimale, con livelli di emoglobina glicata sotto il 7%. I pazienti hanno trascorso più del 70% del tempo all’interno del range glicemico target, un indicatore chiave di stabilità metabolica. Inoltre, dopo un anno dalla terapia cellulare, 10 dei 12 partecipanti inizialmente dipendenti dall’insulina sono riusciti a sospendere completamente il trattamento insulinico, raggiungendo così l’indipendenza dall’insulina. Questi risultati mostrano come la terapia con isole pancreatiche derivate da cellule staminali allogeniche possa permettere di raggiungere gli obiettivi clinici raccomandati dalle principali associazioni diabetologiche.

 “I risultati clinici finora ottenuti - commenta Lorenzo Piemonti, uno dei principal investigator coinvolti nello studio, direttore del Diabetes Research Institute e responsabile del Dipartimento di Medicina Rigenerativa e Trapianti d’Organo dell’Ospedale San Raffaele di Milano - sono sovrapponibili a quelli derivanti dal trapianto di isole prelevate da donatori, ma con un vantaggio fondamentale: le cellule possono essere prodotte in quantità teoricamente illimitata e nei tempi e modi desiderati”.