Anti-cancro utile contro rara malattia del sangue

Un farmaco comunemente utilizzato per il trattamento del cancro al midollo osseo e il sarcoma di Kaposi, si è dimostrato promettente anche contro la teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), un raro disturbo emorragico che colpisce una persona su 5.000 in tutto il mondo. Questo incoraggiante risultato emerge da uno studio, pubblicato sul New England Journal of Medicine, condotto dagli scienziati dei National Institutes of Health (NIH). Il team, guidato dagli scienziato Andrei Kindzelski e Keith McCrae, ha arruolato 144 adulti con la teleangectasia emorragica ereditaria in cura presso 11 centri medici statunitensi, tra il 5 novembre 2019 e il 27 giugno 2023.

Tutti i partecipanti riportavano casi di epistassi, o sanguinamento dal naso, e necessitavano infusioni di ferro o trasfusioni di sangue. Stando a quanto emerge dall’indagine, i pazienti a cui era stato somministrato il farmaco sperimentavano una significativa riduzione dei fenomeni di epistassi, richiedevano meno trasfusioni di sangue e infusioni di ferro. “Individuare un agente terapeutico efficace per una malattia rara – afferma Kindzelski – è davvero un successo importante. Il nostro lavoro rappresenta un importante risultato per chi soffre di HHT, nota anche come sindrome di Osler-Weber-Rendu”.

Questa condizione, spiegano gli esperti, è caratterizzata da gravi difetti nel modo in cui si formano i vasi sanguigni nel corpo, che diventano insolitamente aggrovigliati e contorti, per cui sono più fragili e tendono a essere più vulnerabili a perdite e rotture. I conseguenti episodi emorragici possono compromettere la qualità della vita e nei casi più gravi, possono essere molto pericolosi. Attualmente non ci sono farmaci approvati per la gestione a lungo termine dell’HHT. “Abbiamo notato che alcuni pazienti non hanno manifestato recidive di sintomi a distanza di quattro o sei mesi, nonostante l’interruzione farmacologica - conclude Kindzelski -. Questo suggerisce che potrebbe essere un promettente trattamento anche a lungo termine”.