Prima terapia Car-T per malattia autoimmune

Trattata con cellule CAR-T una paziente adulta, la prima in Italia, con malattia reumatica resistente alle cure, la sclerosi sistemica (sclerodermia), arruolata nel trial CATARSIS, uno studio di frontiera di fase I/II promosso dalla Fondazione Policlinico Gemelli in collaborazione con il Bambin Gesù di Roma.

Lo studio, che durerà 2 anni, prevede di arruolare in tutto 8 pazienti adulti (dei quali 6 presso il Gemelli e 2 presso l'Ospedale pediatrico), con una patologia autoimmune sistemica che non risponde ai comuni trattamenti.

Lo studio è cofinanziato dal Ministero della Salute. Le CAR-T utilizzate sono prodotte presso l'Officina Farmaceutica del Bambino Gesù, coordinata da Franco Locatelli, ordinario di Pediatria dell'Università Cattolica e direttore del Dipartimento di Onco-Ematologia e Terapia Cellulare e Genica del Bambin Gesù. La paziente ha ricevuto le cellule CAR T la vigilia Natale. “CATARSIS è il primo studio accademico di fase I di questo tipo in Italia. Un traguardo importantissimo per i pazienti con patologie gravi che finalmente possono ambire a sconfiggere la loro malattia, grazie al 'reset' del sistema immunitario, indotto da tale terapia” spiega Maria Antonietta D’Agostino, ordinario di reumatologia dell’Università Cattolica del Sacro Cuore e direttore della UOC di Reumatologia dell’IRCCS.

Locatelli ha già trattato 5 pazienti pediatrici con malattie autoimmuni. Nel mondo sono stati trattati finora con CAR-T solo una cinquantina pazienti con malattie reumatologiche, la maggior parte dei quali in Germania, dal gruppo di Georg Schett dell'Università di Erlangen (Frederich Alexander) e visiting professor presso l'Università Cattolica, il primo nel mondo a trattare queste patologie con CAR-T e che sta portando avanti, in questo momento, lo studio CASTLE, “gemello” del CATARSIS.