Al Gemelli test su terapia genica per maculopatia umida

Anche l’Italia entra a far parte della sperimentazione di ABBV-RGX-314, una terapia genica per il trattamento della degenerazione maculare umida legata all’età. Secondo paese in Europa, dopo la Francia, nell’ambito di uno studio clinico di fase 3 già avviato negli Stati Uniti, la sperimentazione partirà al Gemelli di Roma e sarà guidata da Stanislao Rizzo, direttore del Dipartimento di Oculistica del Policlinico A. Gemelli IRCCS e ordinario di Oculistica presso l’Università Cattolica di Roma.

“La maculopatia – spiega Rizzo – compromette in maniera significativa la qualità della vita dei pazienti ed è molto diffusa: riguarda il 2% degli italiani e aumenta con il crescere dell’età. È ormai una malattia sociale che rappresenta la causa più frequente di ipovisione e disabilità visiva dopo i 50 anni, nel mondo occidentale. Esistono due forme: quella secca, la più comune che rappresenta l’85% di tutte le forme, e determina una perdita lenta della visione centrale, e quella umida o essudativa che, al contrario, si manifesta con sintomi che generalmente compaiono all’improvviso e peggiorano rapidamente. La forma essudativa è causata dalla formazione di nuovi vasi sanguigni anomali negli strati interni o al di sotto della retina, che possono perdere sangue o liquidi, provocando la cicatrizzazione della macula e un danno irreversibile ai fotorecettori. La terapia della forma umida si avvale da qualche anno degli anti-VEGF, diretti contro un fattore di crescita che facilita la proliferazione dei nuovi vasi nella regione maculare, in grado di ridurre il rischio di perdita della vista centrale”.

Tuttavia questi farmaci devono essere iniettati in maniera continuativa, in genere una volta al mese, anche per tutto il resto della vita: di qui la necessità di trovare terapie innovative come quella genica, soprattutto per ridurre il numero di iniezioni per questi pazienti. “La sperimentazione è promettente, ma è ai primi passi – conclude Rizzo – . Bisognerà aspettare i risultati nel tempo per capire se ciò si tradurrà nella possibilità di una visione stabile nel lungo termine».