Neuroblastoma: confermata l’efficacia delle CAR-T

La terapia a base di cellule CAR-T GD2, sviluppate e sperimentate all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù, si dimostra sicura ed efficace contro il neuroblastoma refrattario o recidivante. La conferma definitiva arriva da uno studio pubblicato sulla rivista Nature Medicine. Lo studio clinico di fase I/II, avviato nel 2018 e ora giunto alla sua analisi finale, rafforza i dati pubblicati nel 2023, quando erano stati presentati i primi risultati parziali su un numero più limitato di pazienti (27 invece degli attuali 54). Con oltre quattro anni di follow-up mediano, la terapia mostra la capacità di indurre remissioni durature e di migliorare in modo significativo la prognosi di una delle forme di tumore pediatrico più difficili da trattare.

In tre sottogruppi di pazienti la terapia ha mostrato, inoltre, tassi di risposta e sopravvivenza nettamente superiori alla media. “Abbiamo iniziato questo percorso molti anni fa con l’obiettivo di dare una nuova chance di guarigione ai bambini con neuroblastoma - commenta Franco Locatelli responsabile del Centro Studi Clinici Oncoematologici e Terapie Cellulari del Bambino Gesù - . I dati pubblicati oggi ci dicono che quella strada era giusta”.

Lo studio ha coinvolto 54 bambini in tutto, sottoposti all’infusione di cellule CAR-T GD2 prodotte a partire dai propri linfociti e modificate in laboratorio per riconoscere e distruggere selettivamente le cellule tumorali. Nel complesso, due pazienti su tre hanno risposto positivamente alla terapia e il 40% ha raggiunto una remissione completa a sei mesi dall’infusione. I dati sono particolarmente incoraggianti nei bambini trattati con un basso carico di malattia alla dose raccomandata: in questa popolazione la risposta globale ha raggiunto il 77%, con una sopravvivenza a cinque anni del 68% e una sopravvivenza libera da eventi del 53%. Risultati migliori nei pazienti trattati precocemente. Risultati ancora migliori sono stati osservati nei pazienti trattati in fase precoce, dopo una o due linee di terapia, con una sopravvivenza a cinque anni vicina al 90%, contro il 43% dei bambini già sottoposti a tre o più linee di cura.